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高選擇性FGFR抑制劑達伯坦為膽管癌患者帶來新希望
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膽管癌是一種起源于膽管上皮細胞的惡性腫瘤，按所發生的部位可分為肝內膽管癌和肝外膽管癌兩大類。大部分膽管癌患者在初診時即為不可切除性腫瘤或存在轉移，失去了手術根治的機會。對于不可切除、存在轉移的或手術后復發的膽管癌患者，藥物治療方式顯得尤為重要。
近些年來，在新藥的研發和基因檢測技術的雙重發展的加持下，越來越多的“靶點”被醫學研究者們發掘并研發出有效的藥物應用于臨床，給眾多身陷囹圄的癌癥患者帶來了長生存的希望。早在2022年4月，信達生物宣布其引進的達伯坦（佩米替尼片）在中國獲批上市，這款產品用于既往至少接受過一種系統性治療，且經檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉移性或不可手術切除的膽管癌成人患者的治療。
FGFR基因變異在多種腫瘤的發生中起著關鍵作用，這些變異包括基因擴增、突變、染色體易位以及配體依賴性活化等，它們通過異常激活FGFR信號通路來促進腫瘤細胞的增殖、存活、遷移和血管生成，從而加速惡性腫瘤的進展。
達伯坦（佩米替尼片）是一種專為FGFR1、FGFR2和FGFR3設計的強效、選擇性口服小分子抑制劑。它通過精準阻斷腫瘤細胞中由FGFR介導的信號傳導，有效抑制了腫瘤細胞的生長、擴散和血管生成，從而在治療過程中發揮重要作用。這種靶向治療策略為攜帶FGFR基因變異的腫瘤患者提供了新的治療選擇，尤其在膽管癌等腫瘤治療領域展現出顯著的療效和潛力。在中國晚期膽管癌臨床研究中，達伯坦展現了高達60%的客觀緩解率（ORR），這一數據相較于傳統化療的大約5%的客觀緩解率，顯示了其在縮瘤方面的顯著優勢。此外，達伯坦三級及以上的治療相關不良事件（TRAE）發生率僅為26.5%，顯示出良好的耐受性。基于以上數據，CSCO/NCCN指南一致推薦FGFR2融合/重排晚期膽管癌患者使用佩米替尼。
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